Allmän

Kliniska prövningar för barn och familjer

Kliniska prövningar för barn och familjer


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Denna artikel granskades av Clifford Bogue, MD, FAAP, ordförande för American Academy of Pediatrics Committee on Pediatric Research

Vad är kliniska prövningar?

Kliniska prövningar är forskningsstudier för att ta reda på om ett visst läkemedel, terapi, vaccin, medicinsk utrustning, procedur eller annat ingripande är effektivt och säkert för människor. Försök fokuserar vanligtvis på vissa grupper av människor - till exempel barn med diabetes eller prematura barn - för att se vilka medicinska metoder som fungerar bäst för dem.

Resultat från kliniska prövningar är viktiga för att utveckla behandlingar, förbättra befintliga och utveckla medicinsk kunskap.

Vanliga orsaker till kliniska prövningar inkluderar:

  • För att testa om en ny medicin eller terapi fungerar bättre än en befintlig metod för att behandla en sjukdom
  • Att studera om ett läkemedel som är godkänt för vuxna är säkert och effektivt för barn, och i så fall hur det ska ordineras
  • Att hitta sätt att förebygga en sjukdom eller tillstånd, till exempel genom ett läkemedel, livsstilsförändring eller vaccin
  • Att utvärdera metoder för diagnos av en sjukdom eller tillstånd
  • Att identifiera sätt att förbättra livskvaliteten för personer med kronisk sjukdom

Olika organisationer kan sponsra kliniska studier, inklusive myndigheter, privata företag, universitet och ideella organisationer. Försök måste följa strikta vetenskapliga standarder som syftar till att skydda deltagarna och ge tillförlitliga resultat.

U.S. Food and Drug Administration (FDA) granskar utformningen av kliniska prövningar för att se till att de inte utsätter deltagarna för orimlig risk och att forskarna är kvalificerade. Byrån inspekterar också webbplatser för kliniska prövningar. Resultat från kliniska prövningar måste lämnas in till FDA innan ett läkemedel eller en anordning kan godkännas.

Test för läkemedel och medicintekniska produkter går igenom flera faser:

  • Fas 1 studerar säkerheten för ett läkemedel eller en anordning på ett litet antal mänskliga volontärer, vanligtvis efter att det har testats på djur. Forskare letar efter de vanligaste och allvarligaste biverkningarna och hur kroppen behandlar behandlingen. Barn ingår sällan i denna fas, även om de kan vara om de har ett allvarligt eller livshotande tillstånd utan bevisad behandling eller standardterapier inte har fungerat för dem.
  • Fas 2 är en större studie för att samla in preliminära data om hur väl läkemedlet fungerar på personer med en viss sjukdom eller tillstånd och för att fortsätta studera biverkningar. Barn är ibland involverade.
  • Fas 3 är en ännu större och mer omfattande studie för att få en bättre förståelse av läkemedlets effektivitet och säkerhet, inklusive långvariga och sällsynta biverkningar. Studien kan jämföra frivilliga som får läkemedlet med liknande patienter som får en annan behandling eller en inaktiv substans som kallas placebo. Resultaten från denna fas ligger till grund för FDA-godkännande. Forskare väntar vanligtvis till fas 3 för att börja testa på barn.
  • Fas 4 försök genomförs för att samla mer information om säkerhet och effektivitet efter att FDA godkänt ett läkemedel eller en anordning.

Hur skiljer sig kliniska prövningar på barn från prövningar på vuxna?

Tidigare undvek forskare att sätta barn i kliniska prövningar. Istället godkände regeringen medicinska behandlingar baserade på prövningar uteslutande på vuxna. Det ledde till problem eftersom barn ofta upplever olika biverkningar och behöver lägre doser av en behandling eller en annan behandling än vuxna. Till exempel på 1950-talet dog många nyfödda barn av antibiotikumet kloramfenikol. Läkemedlet hade hittats säkert för vuxna, men spädbarns lever var inte mogna för att bryta ner antibiotikumet.

Än idag ordinerar läkare ofta medicin till barn utan god information om den optimala dosen för deras kroppar och hur det kan påverka dem. Vissa störningar drabbar också främst barn, så det är svårt att hitta en behandling utan att utföra pediatriska prövningar.

Forskning som involverar barn betraktas alltmer som viktig för att förbättra vården för barn. År 2002 godkände kongressen lagen om bästa läkemedel för barn för att uppmuntra läkemedelsföretag att studera läkemedlets effekter på barn och förbättra läkemedelsmärkning för barn.

Flera skyddsåtgärder finns för att skydda barns rättigheter och hälsa i kliniska prövningar. Dessa inkluderar:

  • Föräldrarnas samtycke och barns samtycke: En och ibland båda föräldrarna eller vårdnadshavarna måste ge tillstånd för sitt barn att anmäla sig till en klinisk prövning. Formuläret för föräldras samtycke bör innehålla ett sekretessmeddelande och information om studiens syfte, längd, förfaranden, potentiella risker och fördelar och eventuell ersättning.

    De flesta, men inte alla, studier kommer att be äldre barn att godkänna eller "godkänna" en studie och underteckna ett samtyckeformulär. Dessa formulär är vanligtvis en förenklad version av samtyckeformuläret undertecknat av föräldrarna. Åldern då samtycke begärs varierar beroende på studie.

  • Institutional review boards (IRB): En IRB är en oberoende kommitté med läkare, statistiker och samhällsmedlemmar som utses av den organisation som sponsrar den kliniska prövningen. IRB: s uppgift är att se till att rättegången är etisk, att riskerna är minimala och att deltagarnas rättigheter skyddas. IRB: er är särskilt försiktiga när de granskar studier med barn.
  • Data- och säkerhetsövervakningskort (DSMB): De flesta försök med barn har dessa brädor, vilket ger ett extra lager av granskning. DSMB består av experter inom forskningsområdet som granskar data från den kliniska prövningen för att kontrollera säkerhetsproblem.
  • Minsta riskstandarder: Innan de godkänner kliniska prövningar väger IRB: er de potentiella riskerna och fördelarna med forskningen för deltagarna. Styrelser godkänner endast prövningar för barn som uppfyller något av följande kriterier:
    1. Försöket medför minimal risk för barnen. Minimal risk innebär att de inte är mer benägna att uppleva skador eller obehag från forskningen än vad de skulle göra under vanligt liv och rutinmässiga medicinska ingrepp.
    2. Försöket innebär mer än minimal risk, men de potentiella fördelarna för barnen från att delta i forskningen uppväger den risken. Till exempel får de tillgång till potentiellt livräddande läkemedel eller terapi som endast är tillgängliga för barn i rättegången.
    3. I vissa fall utgör försöket något mer än minimal risk och gagnar inte barnets deltagare direkt. IRB kan godkänna dessa prövningar om de förfaranden eller ingripanden som är inblandade liknar dem som barnet ändå skulle få, och om resultaten från forskningen sannolikt kommer att gynna andra barn med samma sjukdom eller tillstånd i framtiden.

Hur kliniska prövningar fungerar

Kliniska studier har många former. Vissa är korta och kräver bara ett besök hos en läkare eller några enkätfrågor. Andra sträcker sig över flera månader eller år. Vissa involverar barn som är sjuka eller lider av en störning; andra försök registrerar friska barn.

Att delta i en klinisk prövning kan innebära att ditt barn tas till ett sjukhus, klinik eller ditt vanliga läkarmottagning för behandlingar och tester. Vissa försök kräver att ditt barn stannar på sjukhus.

Alla kliniska prövningar är frivilliga. Du har rätt att när som helst och av någon anledning dra tillbaka ditt barn från en rättegång.

Innan du anmäler dig till ett försök bör du träffa medlemmar i forskargruppen för att ta reda på mer om studien och ställa frågor. Du bör få information om försöket, inklusive hur många patienter som kommer att delta, vilka tester ditt barn får och hur ofta, vilken annan behandling han kommer att få och vilken typ av data som samlas in. Denna information bör beskrivas i ett dokument som kallas "protokollet", rättegångens vägledning.

Om du bestämmer dig för att delta i rättegången kommer du att bli ombedd att underteckna ett föräldras samtycke. Ditt barn kan behöva underteckna ett godkännandeformulär.

Många kliniska prövningar involverar slumpmässigt uppdelning av deltagare i grupper, erbjuder varje grupp en annan behandling och jämför sedan resultaten för att ta reda på vilken behandling som fungerade bäst. I denna typ av prövning kan ditt barn få ett experimentellt läkemedel, en standardbehandling eller ett inaktivt piller som kallas placebo. Du kommer sannolikt inte att veta vilken behandling ditt barn får, och inte heller forskarna. Detta hjälper till att förhindra att studieresultaten blir snedställda av deltagarnas eller forskarnas förväntningar. Dessa data är dock lätt tillgängliga för forskarna om något går fel och de behöver veta vad ditt barn tar.

Om studien involverar placebo får du veta innan du går med på att delta.

Ditt barn ska inte berövas en behandling som är nödvändig för hans hälsa. Om hon till exempel tar medicin för ett hjärtsjukdom kan hon få ett experimentellt läkemedel utöver det läkemedel hon redan tar. Eller så kan det experimentella läkemedlet kombineras med ett annat läkemedel som redan är känt för att fungera för det hjärtsjukdomen.

Kommer vi att få betalt för att delta i en klinisk prövning?

Du kan få betalt, men vanligtvis mindre än $ 200. Federal riktlinjer avskräcker betalningsbelopp till försöksdeltagare som kan betraktas som "tvångsmässiga" och får människor att förbise riskerna med en rättegång. Vissa kliniska prövningar erbjuder små incitament, såsom presentkort, och ersätter dig för resor, måltider, övernattning och andra kostnader. De flesta försök täcker kostnaderna för medicinsk vård i samband med försöket eller med eventuella negativa effekter relaterade till den.

Vissa kliniska prövningar kan dock innebära extra kostnader som inte ersätts, så se till att du frågar om detta innan du registrerar dig.

Frågor att ställa om en klinisk prövning

Här är några frågor att ställa innan du undertecknar ett samtyckeformulär:

  • Vad är målet med studien?
  • Vem betalar för studien, och vem granskade och godkände den?
  • Vilka typer av medicinska tester och procedurer är involverade? Kommer de att göra ont?
  • Vad krävs av mitt barn och min familj om vi deltar?
  • Vilken information är redan känd om den medicinska produkten mitt barn kan få?
  • Vilka är de möjliga riskerna och fördelarna med att delta i försöket, inklusive kortvariga och långvariga biverkningar?
  • Hur lång är rättegången?
  • Kan mitt barn fortsätta att ta sina vanliga mediciner medan det är under rättegången?
  • Vem kommer att ha ansvaret för mitt barns medicinska vård och hur kommer det att skilja sig från hans vanliga vård?
  • Får jag betalt?
  • Kommer jag att få ersättning för kostnader som resor eller barnomsorg?
  • Måste jag betala för någon del av försöket, som tester eller studieläkemedlet? Om så är fallet, hur mycket?
  • Kan jag prata med andra föräldrar vars barn är inskrivna i rättegången?
  • Vad händer efter rättegången?

Studieteamet bör behandla dig respektfullt och ta tid att svara på dina frågor. Du behöver inte skriva under samtyckeformuläret direkt. Du kan gå hem, tänka på det och prata med någon du litar på, till exempel en familjemedlem eller ditt barns barnläkare.

Risker och fördelar med kliniska prövningar

Att hålla deltagarna säkra är högsta prioritet under kliniska prövningar, särskilt de som involverar barn. Ändå kan det finnas risker. Se till att du förstår vilka risker och fördelar är för ditt barn.

Potentiella fördelar:

Tillgång till nya behandlingar: Ditt barn kan dra nytta av en ny behandling innan den blir allmänt tillgänglig.

Mer medicinsk vård: Ditt barn kan få mer grundlig vård och medicinsk vård än vad hon normalt skulle göra. Studiegrupper inkluderar ofta en rad hälso- och sjukvårdspersonal, såsom läkare, sjuksköterskor, terapeuter, dietister och socialarbetare som övervakar deltagarnas hälsa noga. Du kan lära dig mer om ditt barns tillstånd på grund av denna extra övervakning.

Nätverk: Att vara en del av en medicinsk studie kan sätta dig i kontakt med andra familjer i samma situation, samt koppla dig till organisationer och grupper som hanterar ditt barns tillstånd.

Hjälpa andra: Även om ditt barn inte gynnas direkt av en klinisk prövning, kan hans deltagande bidra till utvecklingen av behandlingar som gynnar barn i framtiden.

Potentiella risker:

Bieffekter: Den nya behandlingen som testas kan ha biverkningar som forskarna inte känner till eller förväntar sig.

Ingen fördel: Den nya behandlingen kanske inte är bättre än standardbehandlingen. Eller det kan fungera för vissa barn men inte ditt barn.

Tid: Att delta i rättegången kan kräva flera besök på ett sjukhus eller klinik, övernattningar och resor eller logga information hemma. Detta kan störa andra familjeaktiviteter och skyldigheter.

Kostar: Testsponsorerna och ditt sjukförsäkringsbolag täcker kanske inte alla kostnader i samband med den kliniska prövningen. Se till att du får reda på kostnader och försäkringsskydd innan du registrerar dig.

Fatta ett beslut att delta

I slutändan är det din familj att bestämma om du ska anmäla ditt barn till en klinisk prövning. Du ska aldrig känna dig pressad att gå med i en rättegång. Se till att du förstår vad studien innebär och överväga noga vilken inverkan det kan ha på din familjs välbefinnande. Här är några frågor att tänka på:

  • Har jag tillräckligt med information för att fatta ett fullt informerat beslut?
  • Tror jag att studien kommer att göra nog av en skillnad - antingen för mitt barn eller för framtida barn - för att vara värt den tid och ansträngning som min familj investerar?
  • Känner jag mig bekväm med de potentiella riskerna i försöket? Vad säger min tarm?
  • Kommer det att stanna i rättegången att störa min familjs schema? Måste mitt barn missa skolan eller andra aktiviteter? Måste jag eller min partner ta ledigt från jobbet? Vem kommer att ta hand om mina andra barn medan mitt barn deltar i studien? Tänk på tiden och känslomässiga åtaganden.
  • Hur känns mitt barn med att vara med i en studie? Det är viktigt att ge ditt barn en röst och lyssna på eventuella problem eller frågor som han har.

Resurser för mer information

Din läkare kanske kan föreslå kliniska prövningar som är lämpliga för ditt barn. Du kan också besöka följande webbplatser för information om kliniska prövningar:

ClinicalTrials.gov: Detta är en försöksdatabas. Du kan leta efter prövningar för olika medicinska tillstånd och begränsa din sökning efter plats och åldersgrupp.

ResearchMatch.org matchar patienter med relevanta studier. Registrera dig för att få aviseringar om studier som matchar dina kriterier.

Clinicalstudies.info.nih.gov: En sökbar databas med studier vid National Institutes of Health Clinical Center i Bethesda, Maryland. Du kan också få information genom att ringa 1-800-411-1222 eller via e-post till [email protected]


Titta på videon: asperger en introduktion del1 (November 2022).

Video, Sitemap-Video, Sitemap-Videos